為了開發副作用最小的類風濕性關節炎療法，美國華盛頓大學醫學院研究人員使用CRISPR-Cas9基因組編輯技術對細胞進行了改造，將細胞植入小鼠體內後，該細胞可分泌一種生物藥物來應對類風濕性關節炎等炎症，並可防止骨侵蝕。相關論文發表於9月1日的《科學進展》雜誌網站。
　　研究人員表示，醫生經常通過注射或輸注抗炎生物藥物來治療類風濕性關節炎，但這些藥物在給藥時間太長且劑量太高時，可能會產生嚴重副作用。免疫抑製劑阿那白滯素（Anakinra）可用於治療類風濕性關節炎。然而，阿那白滯素的半衰期很短，需要每天注射，限制了它的臨床應用。此外，目前的生物製劑並不能有效地治療骨侵蝕。
　　研究團隊之前曾開發了一種支架，這種支架被幹細胞包裹，隨後植入關節形成軟骨。他們還使用CRISPR-Cas9技術構建了所謂的「智能」軟骨細胞（為自主再生療法而修改的幹細胞），當軟骨中的基因被炎症激活時，牠們會分泌抗炎藥。
　　新研究中，為治療類風濕性關節炎，研究人員使用CRISPR-Cas9基因編輯技術對幹細胞中的基因進行了重新編程，然後將細胞種植在支架上，製作成一個小型軟骨植入物，並將牠們放入小鼠的皮膚下。這些細胞可以在小鼠體內停留很長一段時間，並在出現炎症時分泌一種藥物。這種藥物通過與白細胞介素-1（IL-1）結合來減輕關節炎症。
　　經基因改造後的細胞可在皮下或關節內停留數月，當牠們感覺到炎症環境時，就會釋放生物藥物。實驗結果顯示，藥物減輕了小鼠的炎症，並防止了類風濕性關節炎中常見的骨侵蝕。
　　這項研究意味著有可能通過編程細胞來製造各種藥物，還可以設計軟骨細胞來進行個性化治療。
　　研究人員將繼續對CRISPR-Cas9和幹細胞進行實驗，希望設計出能製造一種以上藥物的細胞，從而對不同的炎症誘因做出反應。