mRNA疫苗、首款瘧疾疫苗、基因療法首次用於人體…… 《大眾科學》評出2021年十大醫療突破
2021-12-10 08:38 作者：劉 霞 來源：科技日報 閱覽：
美國《大眾科學》雜誌網站近日列出了今年十大醫療健康領域的創新技術和產品，包括mRNA新冠疫苗、治療罕見早衰疾病的藥物、迄今最便宜胰島素、全球首款瘧疾疫苗等。所有這些創新，其實都有一個共同的名字：希望！
兩款mRNA新冠疫苗引人注目
截至2021年11月，至少有28種新冠疫苗已經在人類身上進行了試驗，其中輝瑞公司%2F德國生物新技術公司合作開發的疫苗以及莫德納公司研製的疫苗是首批信使RNA（mRNA）新冠疫苗。鑑於理論上mRNA能夠表達任何蛋白質，可以治療幾乎所有基於蛋白質的疾病，研究人員稱，mRNA療法有可能改變新冠疫情的進程，也代表了預防醫學的未來。
首個罕見早衰綜合征療法獲批
患有早衰綜合征（HGPS）的兒童通常會在15歲之前因心力衰竭、心臟病發作而死亡。
2020年11月20日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准Zokinvy用於治療早衰症和相關疾病。這是第一個被批准用於治療早衰症的藥物，在測試中，服用Zokinvy的兒童平均多活了2.5年。
基因治療向前邁出一大步
今年6月27日，生物科技公司Intellia Therapeutics和再生元聯合宣布，在研的CRISPR體內基因編輯療法NTLA-2001在治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性（ATTR）這一嚴重罕見遺傳疾病的Ⅰ期臨床試驗中獲得積極結果，具有安全性和有效性，這也是全球首個公佈的體內CRISPR基因編輯療法的臨床試驗結果。
改變「遊戲規則」的埃博拉疫苗
三抗體雞尾酒療法Inmazeb於今年初上市，這是首個被批准用於治療成人和兒童埃博拉感染的藥物。Inmazeb靶向埃博拉病毒表面的糖蛋白，在一項臨床試驗中，154名接受Inmazeb治療的人中，有66.2%的人存活下來；153名未接受Inmazeb治療的人中，只有49%存活下來。
FDA緊急授權使用的首款完全居家用檢測盒
家用新冠病毒抗原檢測Ellume於今年1月在美國市場上市，這款檢測設備包括鼻拭子、滴管、處理液和分析儀，它可在15分鐘內，通過智能手機應用提供診斷結果，並匿名告知當地公共衛生官員。FDA報告說，在有癥狀的人群中，Ellume檢測產品能正確識別96%的陽性樣本和100%的陰性樣本。在無癥狀的人群中，數字分別下降到91%和96%。
修復前交叉韌帶撕裂的好方法
前交叉韌帶是嚴重膝關節損傷的最常見原因。目前，病患要想修復撕裂的前交叉韌帶需要接受手術，有時還需要從身體的另一部分或捐贈者那裡取出一塊肌腱和骨頭，重建撕裂的韌帶。FDA新批准的「小熊植入物」（BEAR Implant）由牛膠原蛋白製成，替代肌腱和骨頭，固定在兩個撕裂端之間，患者的身體在幾個月內可以吸收這些物質，長出新的健康組織。
首臺光子計數CT掃描儀問世
傳統的CT掃描儀只能探測到X光束的總能量，而無法區分每個光子的資訊，存在大量資訊損失和混疊，也限制了設備的對比度、分辨率等。而西門子的光子計數CT掃描儀Naeotom Alpha能測量穿過患者身體的每個單獨的X射線光子，直接將X射線轉換為電流信號，並將探測器接收到的X射線光子資訊轉換為詳細的三維圖像，精準呈現傳統CT掃描儀無法成像的細小結構。
迄今最實惠的胰島素
對許多糖尿病患者來說，胰島素不可或缺，但胰島素藥物之昂貴讓很多人望而卻步，Semglee的出現或將改變這一點。今年7月份，FDA批准了首個糖尿病生物仿製胰島素Semglee，Semglee以10毫升小瓶和3毫升預裝筆兩種形式提供，每天皮下注射一次，或有助於降低其他胰島素藥品的價格。
非洲兒童接種首個獲批瘧疾疫苗
今年10月，在瘧疾流行的肯雅西部地區，數百名兒童接種了世界上首個獲批的瘧疾疫苗Mosquirix。世界衛生組織（WHO）表示，應該向非洲兒童廣泛提供這款疫苗，WHO總幹事譚德塞說，這是「歷史性時刻」。 Mosquirix-a疫苗能產生針對惡性瘧原蟲（引起瘧疾的5種寄生蟲中最致命的一種）的免疫反應，雖然其對嚴重瘧疾的有效率只有50%左右，一年後效果顯著下降，但它仍然是目前預防瘧疾的最佳方法之一。
FDA批准20多年來首個新抗真菌藥物
2021年6月1日，FDA批准20年來首個新的抗真菌藥物Brexafemme，用於治療外陰陰道念珠菌病（VVC）女性患者。美國疾病預防和控制中心（CDC）的數據顯示，美國每年約有140萬人因VVC而就醫，Brexafemme的原理是阻斷一種酶，這種酶有助於在念珠菌周圍形成一層保護膜，而念珠菌會引起VVC，沒有這種保護膜，念珠菌很快就會死亡。該藥只需口服一天，就能夠解決嚴重程度不一的VVC。
兩款mRNA新冠疫苗引人注目
截至2021年11月，至少有28種新冠疫苗已經在人類身上進行了試驗，其中輝瑞公司%2F德國生物新技術公司合作開發的疫苗以及莫德納公司研製的疫苗是首批信使RNA（mRNA）新冠疫苗。鑑於理論上mRNA能夠表達任何蛋白質，可以治療幾乎所有基於蛋白質的疾病，研究人員稱，mRNA療法有可能改變新冠疫情的進程，也代表了預防醫學的未來。
首個罕見早衰綜合征療法獲批
患有早衰綜合征（HGPS）的兒童通常會在15歲之前因心力衰竭、心臟病發作而死亡。
2020年11月20日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准Zokinvy用於治療早衰症和相關疾病。這是第一個被批准用於治療早衰症的藥物，在測試中，服用Zokinvy的兒童平均多活了2.5年。
基因治療向前邁出一大步
今年6月27日，生物科技公司Intellia Therapeutics和再生元聯合宣布，在研的CRISPR體內基因編輯療法NTLA-2001在治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性（ATTR）這一嚴重罕見遺傳疾病的Ⅰ期臨床試驗中獲得積極結果，具有安全性和有效性，這也是全球首個公佈的體內CRISPR基因編輯療法的臨床試驗結果。
改變「遊戲規則」的埃博拉疫苗
三抗體雞尾酒療法Inmazeb於今年初上市，這是首個被批准用於治療成人和兒童埃博拉感染的藥物。Inmazeb靶向埃博拉病毒表面的糖蛋白，在一項臨床試驗中，154名接受Inmazeb治療的人中，有66.2%的人存活下來；153名未接受Inmazeb治療的人中，只有49%存活下來。
FDA緊急授權使用的首款完全居家用檢測盒
家用新冠病毒抗原檢測Ellume於今年1月在美國市場上市，這款檢測設備包括鼻拭子、滴管、處理液和分析儀，它可在15分鐘內，通過智能手機應用提供診斷結果，並匿名告知當地公共衛生官員。FDA報告說，在有癥狀的人群中，Ellume檢測產品能正確識別96%的陽性樣本和100%的陰性樣本。在無癥狀的人群中，數字分別下降到91%和96%。
修復前交叉韌帶撕裂的好方法
前交叉韌帶是嚴重膝關節損傷的最常見原因。目前，病患要想修復撕裂的前交叉韌帶需要接受手術，有時還需要從身體的另一部分或捐贈者那裡取出一塊肌腱和骨頭，重建撕裂的韌帶。FDA新批准的「小熊植入物」（BEAR Implant）由牛膠原蛋白製成，替代肌腱和骨頭，固定在兩個撕裂端之間，患者的身體在幾個月內可以吸收這些物質，長出新的健康組織。
首臺光子計數CT掃描儀問世
傳統的CT掃描儀只能探測到X光束的總能量，而無法區分每個光子的資訊，存在大量資訊損失和混疊，也限制了設備的對比度、分辨率等。而西門子的光子計數CT掃描儀Naeotom Alpha能測量穿過患者身體的每個單獨的X射線光子，直接將X射線轉換為電流信號，並將探測器接收到的X射線光子資訊轉換為詳細的三維圖像，精準呈現傳統CT掃描儀無法成像的細小結構。
迄今最實惠的胰島素
對許多糖尿病患者來說，胰島素不可或缺，但胰島素藥物之昂貴讓很多人望而卻步，Semglee的出現或將改變這一點。今年7月份，FDA批准了首個糖尿病生物仿製胰島素Semglee，Semglee以10毫升小瓶和3毫升預裝筆兩種形式提供，每天皮下注射一次，或有助於降低其他胰島素藥品的價格。
非洲兒童接種首個獲批瘧疾疫苗
今年10月，在瘧疾流行的肯雅西部地區，數百名兒童接種了世界上首個獲批的瘧疾疫苗Mosquirix。世界衛生組織（WHO）表示，應該向非洲兒童廣泛提供這款疫苗，WHO總幹事譚德塞說，這是「歷史性時刻」。 Mosquirix-a疫苗能產生針對惡性瘧原蟲（引起瘧疾的5種寄生蟲中最致命的一種）的免疫反應，雖然其對嚴重瘧疾的有效率只有50%左右，一年後效果顯著下降，但它仍然是目前預防瘧疾的最佳方法之一。
FDA批准20多年來首個新抗真菌藥物
2021年6月1日，FDA批准20年來首個新的抗真菌藥物Brexafemme，用於治療外陰陰道念珠菌病（VVC）女性患者。美國疾病預防和控制中心（CDC）的數據顯示，美國每年約有140萬人因VVC而就醫，Brexafemme的原理是阻斷一種酶，這種酶有助於在念珠菌周圍形成一層保護膜，而念珠菌會引起VVC，沒有這種保護膜，念珠菌很快就會死亡。該藥只需口服一天，就能夠解決嚴重程度不一的VVC。
